Mae'r wefan hon yn defnyddio cwcis fel y gallwn roi'r profiad gorau posibl i chi. Mae gwybodaeth am goginio yn cael ei storio yn eich porwr ac mae'n perfformio swyddogaethau fel eich cydnabod pan fyddwch chi'n dychwelyd i'n gwefan a helpu ein tîm i ddeall pa rannau o'r wefan sydd fwyaf diddorol a defnyddiol.
Ailbwrpasu cyffuriau ar gyfer EB
Ailbwrpasu cyffuriau yw'r dechneg o ddefnyddio cyffur sy'n bodoli eisoes ar gyfer triniaeth newydd neu gyflwr meddygol na chafodd ei nodi o'r blaen.
Mae hyn yn creu cyfle cyffrous i bobl ag EB, a chyflyrau prin eraill hefyd, lle mae cost uchel datblygu cyffur newydd sbon (hyd at £1b y cyffur) a’r amser i farchnata (10-20 mlynedd) yn aml yn ei wneud yn fasnachol. anneniadol i gwmnïau fferyllol.
Mae ailbwrpasu cyffuriau mewn cymhariaeth fel arfer yn costio hyd at £500k y cyffur a gall gymryd cyn lleied â 2 flynedd.
Gweler y siart isod sy'n cymharu'r amserlen ar gyfer datblygu triniaeth cyffuriau newydd sbon â llinell amser ailbwrpasu cyffuriau.
I ddechrau dim ond ar nifer fach o bobl y cynhelir treialon clinigol rhag ofn y bydd unrhyw sgîl-effeithiau nas rhagwelwyd, gelwir hyn yn gam 1. Os yw'r cam hwn yn dangos bod triniaeth newydd yn ddiogel, gellir ei threialu wedyn ar fwy o bobl â symptomau mewn treial cam 2. Fodd bynnag, os yw'r driniaeth sy'n cael ei phrofi eisoes yn cael ei defnyddio ac yn trin cyflwr arall yn llwyddiannus, gellir hepgor cam 1 oherwydd dangoswyd eisoes bod y driniaeth yn ddiogel. Gelwir hyn yn ailbwrpasu cyffuriau, ac mae'n rhan allweddol o'n Strategaeth ymchwil EB.
Mae ailbwrpasu cyffuriau o bosibl yn llwybr cyflymach i sicrhau triniaethau cyffuriau effeithiol ar gyfer pobl â phob math o EB, oherwydd nid yw'n cynnwys cam 1. Mae hefyd yn rhatach oherwydd ei fod yn canolbwyntio ar brofi'n glinigol y cyffuriau presennol a ddefnyddir i drin cyflyrau cysylltiedig yn llwyddiannus.
Ar gyfer EB mae cyffuriau eisoes ar gael o fewn y GIG sy'n trin cyflyrau croen llidiol eraill yn llwyddiannus, gan gynnwys soriasis a dermatitis atopig (ecsema difrifol), a allai wella symptomau EB yn sylweddol fel pothellu ac ansawdd bywyd cyffredinol. Er mwyn profi effeithiolrwydd y cyffuriau hyn ar gyfer trin EB mae angen profi drwodd treialon clinigol.
Mae ein strategaeth ymchwil EB yn blaenoriaethu buddsoddiad mewn ail-bwrpasu cyffuriau i sicrhau triniaethau sy'n newid bywydau ar gyfer pob math o EB.
Trwy ddeall sut mae triniaeth yn gweithio a sut mae symptom o EB yn cael ei achosi, gall ymchwilwyr EB nodi triniaethau sydd â'r potensial i gael eu hailddefnyddio.
Gall meddygon arbenigol gynnig y cyfle i rai cleifion EB roi cynnig ar driniaeth 'oddi ar y label'. Mae hyn yn golygu ei fod wedi'i drwyddedu i drin cyflwr heblaw EB. Maent yn astudio'r canlyniadau'n ofalus ac yn cyhoeddi eu canlyniadau fel astudiaeth achos. Fodd bynnag, i ailddefnyddio triniaeth, a treial clinigol bydd angen cynnal cynnwys mwy o gleifion i fod yn siŵr nad ar hap yn unig oedd y canlyniadau cadarnhaol a welwyd mewn astudiaeth achos gychwynnol.
Profwyd bod y broses o ailbwrpasu cyffuriau yn achub bywydau.
Mae'n bosibl iawn eich bod wedi defnyddio cyffuriau wedi'u hailbwrpasu eich hun. Pan ddechreuodd y pandemig COVID-19, bu rhuthr i ail-ddefnyddio cyffuriau presennol a allai fod o gymorth. Defnyddiodd meddygon eu gwybodaeth am y firws i ddewis meddyginiaethau, a chychwynnwyd treialon clinigol i weld a oedd eu dyfaliadau addysgedig yn gywir.
Mae aspirin yn enghraifft o gyffur cyfarwydd sydd wedi'i ailddefnyddio'n llwyddiannus. O'i ddefnydd cychwynnol yn erbyn poen, twymyn a llid, fe'i defnyddir bellach mewn dosau is i leihau'r siawns o drawiadau ar y galon a strôc.
Mewn rhai achosion, mae sgîl-effeithiau meddyginiaeth yn caniatáu ar gyfer ailbwrpasu, er enghraifft, datblygwyd Viagra i ddechrau i drin angina, ond arweiniodd sgîl-effaith a nodir yn gyffredin at ei hail-bwrpasu i drin camweithrediad codiad. Hefyd, mae llawer o driniaethau gwahanol wedi'u hailbwrpasu'n llwyddiannus i drin canserau'r fron gan gynnwys gwrthfiotigau, gwrthfeirysau, triniaethau ar gyfer clefydau hunanimiwn, meddyginiaethau ar gyfer canserau eraill a chyffuriau a ddefnyddiwyd yn wreiddiol i helpu gydag anffrwythlondeb.
Pobl eraill sy'n byw gyda amodau prin gan gynnwys sglerosis twberaidd, alcaptonwria, a syndrom lymffoproliferative awtoimiwn hefyd wedi elwa o ymchwil ailbwrpasu cyffuriau a threialon clinigol a arweiniodd at gymeradwyo cyffuriau presennol i drin y cyflyrau hyn.
Mae gan lawer o gyffuriau effeithiau ychwanegol sy'n golygu y gellir eu defnyddio i drin symptomau heblaw'r rhai y cawsant drwydded ar eu cyfer yn wreiddiol. Lle mai un effaith yw lleihau pothellu croen, llid, cosi, neu greithiau, gall y cyffuriau hyn fod yn arbennig o berthnasol i bobl ag EB.