Tabledi soriasis wedi'u hailbwrpasu ar gyfer EBS
Astudiaeth sy'n defnyddio triniaeth drwyddedig ar hyn o bryd ar gyfer soriasis y disgwylir iddi leihau symptomau pothellu EBS difrifol mewn oedolion a phlant.
Mae Dr Christine Chiaverini yn gweithio yn Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Ffrainc ar y prosiect hwn i ddechrau ail-bwrpasu tabledi a ddefnyddir ar hyn o bryd i drin soriasis. Bydd ugain o bobl, chwe blwydd oed neu hŷn, y mae eu EBS difrifol yn achosi o leiaf bedwar pothell newydd y dydd, yn cael cynnig tabledi apremilast. Bydd yr astudiaeth yn para ugain wythnos ar gyfer pob person: ar ôl sgrinio cychwynnol byddant yn cymryd y tabledi am wyth wythnos, yn stopio am bedair wythnos ac yn cymryd y tabledi eto am wyth wythnos arall. Bydd canlyniadau fel pothellu, poen, cosi ac ansawdd bywyd yn cael eu mesur yn ystod cyfnodau gyda a heb driniaeth a'u cymharu. Bydd canlyniadau cadarnhaol yn cefnogi cam nesaf treial clinigol a reolir gan placebo.
Am ein cyllid
| Arweinydd Ymchwil | Dr Christine Chiaverini |
| Sefydliad | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Ffrainc |
| Mathau o EB | EBS |
| Cyfranogiad cleifion | Ugain o bobl, chwe blwydd oed a hŷn ag EBS |
| Swm cyllid | €157,670 |
| Hyd y prosiect | blynyddoedd 2 |
| Dyddiad cychwyn | 18 2024 Mehefin |
| ID mewnol DEBRA | GR000008 |
Manylion y prosiect
Dechreuodd y treial hwn ar ba mor dda y mae apremilast yn gweithio i oedolion a phlant â EBS difrifol ddiwedd 2024. Mae tri o'r pedair canolfan dan sylw ar agor ac yn barod i groesawu cleifion.
Cyflwynodd Dr Chiaverini ddiweddariad ar y prosiect ym Mhenwythnos yr Aelodau 2024:
Mae Dr Christine Chiaverini yn ddermatolegydd yn Archet 2 Hôpital, Nice. hi cyhoeddi canlyniadau rhagarweiniol ar drin EBS ag apremilast yn 2019 a adroddwyd yn a erthygl iaith syml.
Cyd-ymchwilwyr: Dr Emmanuelle Bourrat; Yr Athro Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, yr Athro Juliette Mazereeuw.
“Diben yr astudiaeth hon yw gwerthuso effeithiolrwydd a goddefgarwch apremilast, therapi imiwnofodwlaidd a ddefnyddir eisoes ar gyfer soriasis a chlefyd Becet, i drin cleifion ag EBS difrifol dros 6 oed.”
– Christine Chiaverini
Teitl y grant: GEBULO. Astudiaeth Agored Aml-ganolfan 20-Wythnos yn Asesu Effeithiolrwydd a Diogelwch Apremilast (Otezla®) mewn Cleifion > 6 oed ag EB simplex wedi'i gyffredinoli.
Nodweddir epidermolysis bullosa simplex gan freuder y croen a'r mwcosa. Mae'r ffurf ddifrifol (EBS-sev) yn gysylltiedig â morbidrwydd sylweddol a newid ansawdd bywyd, y ddau
mewn plant ac oedolion. Ar hyn o bryd nid oes triniaeth benodol ar gyfer EBS. Yn ddiweddar, rydym wedi dangos bod gan gleifion ag EBS-sev nodweddion clinigol clefyd llidiol y croen
a bod llwybr llidiol penodol, yr ymateb imiwn Th17, i'w weld yn gysylltiedig â dechrau briwiau croen. Yn seiliedig ar y data hyn, fe wnaethom drin ag apremilast (triniaeth ar gyfer soriasis ag effaith gwrth TH17) 4 oedolyn ag EBS-sev. Gwelwyd gostyngiad dramatig a hirhoedlog yn nifer y pothelli, gyda goddefgarwch derbyniol ar gyfer 3 chlaf.
Felly rydym yn cynnig cynnal astudiaeth aml-ganolfan, agored 20 wythnos yn asesu effeithiolrwydd a diogelwch apremilast mewn cleifion ≥ 6 oed ag EBS-sev.
Roeddem yn bwriadu cynnwys 20 o gleifion â KRT5/14 EBS-sev tra-arglwyddiaethol ac o leiaf 4 pothell newydd y dydd.
Y prif amcan yw disgrifio:
- effeithiolrwydd apremilast dros y 3 chyfnod o gynllun her-dechallenge-ail-herio fel astudiaeth yn y cleifion hyn.
Amcanion eilaidd yw disgrifio:
- diogelwch triniaeth apremilast dros gyfnod yr astudiaeth.
- esblygiad mesurau effeithiolrwydd a chanlyniadau iechyd o fewn pob cyfnod astudio.
Mae’r astudiaeth yn cynnwys 4 cyfnod:
- cyfnod 1: Cyfnod sgrinio.
- cyfnod 2: Cyfnod triniaeth gyntaf (Wythnos 0 i 8).
- cyfnod 3 : Dim cyfnod triniaeth (Wythnos 8 i 12).
- cyfnod 4 : Ail gyfnod triniaeth (Wythnos 12 i 20).
Dechreuodd astudiaeth EBULO i werthuso effeithiolrwydd apremilast wrth drin plant ac oedolion ag EBS difrifol ddiwedd 2024.
Mae tri o'r pedair canolfan (Saint Louis Paris, Toulouse, Nice) wedi agor ac mae'n bosibl y byddant yn cynnwys cleifion. Dylai'r ganolfan olaf agor yn ystod yr wythnosau nesaf. Cafodd dau glaf eu sgrinio yn Nice ond nid oeddent am gymryd rhan yn yr astudiaeth. Disgwylir tri chlaf sy'n oedolion (1 yn Toulouse a 2 yn St Louis) yn fuan iawn.
Mae cynhwysiadau ar hyn o bryd yn cael eu harafu gan
- y tywydd gyda thymheredd oer ac felly ychydig o bothelli sy'n dda i gleifion ond nid yw'n caniatáu iddynt gyrraedd y meini prawf cynnwys,
- ac yn anad dim y diffyg argaeledd i brynu APREMILAST pediatrig, er gwaethaf ei gymeradwyaeth gan yr EMA. Gwrthododd labordy AMGEN hefyd werthu ei gyffur i ni ar gyfer yr astudiaeth. Felly, rhaid inni aros am y cytundeb ad-daliad gyda'r awdurdodau Ffrengig.
Rydym wir yn gobeithio y byddwn yn cynnwys mwy o gleifion yn yr wythnosau nesaf. (O adroddiad cynnydd 2025.)