Tabledi soriasis wedi'u hailbwrpasu ar gyfer EBS

Dechreuodd y treial hwn ar apremilast ar gyfer oedolion a phlant 6 oed a hŷn â EBS difrifol yn 2024 ac mae bellach wedi recriwtio naw o bobl. Mae'r canlyniadau wedi bod yn addawol hyd yn hyn. Roedd tri chyfranogwr eisiau parhau ag apremilast ar ddiwedd eu cyfnod astudio tra bod dau wedi rhoi'r gorau iddi'n gynnar oherwydd sgîl-effeithiau treulio. Disgwylir i fwy ymuno â'r treial yr haf hwn ond mae rhai cleifion sy'n gymwys wedi dewis peidio â chymryd rhan ac mae rhai plant iau yn ei chael hi'n anodd llyncu'r tabledi. Mae pum canolfan (Saint Louis, Necker Paris, Toulouse, Nice a Brest) yn cymryd rhan ar hyn o bryd a bydd chweched yn ymuno'n fuan.

Rhannwch ein gwybodaeth am y prosiect hwn i godi ymwybyddiaeth a helpu i recriwtio cyfranogwyr: Appel aux personnes atteintes d'épidermolyse bulleuse simplex sévère en Ffrainc!

Dechreuodd y treial hwn ar ba mor dda y mae apremilast yn gweithio i oedolion a phlant â EBS difrifol ddiwedd 2024. Mae tri o'r pedair canolfan dan sylw ar agor ac yn barod i groesawu cleifion.

The manylion sut y bydd y treial yn cael ei gynnal cyhoeddwyd yn 2025 gydag erthygl mewn iaith glir yma.

Cyflwynodd Dr Chiaverini ddiweddariad ar y prosiect ym Mhenwythnos yr Aelodau 2024:

Mae Dr Christine Chiaverini yn ddermatolegydd yn Archet 2 Hôpital, Nice. hi cyhoeddi canlyniadau rhagarweiniol ar drin EBS ag apremilast yn 2019 a adroddwyd yn a erthygl iaith syml.

Cyd-ymchwilwyr: Dr Emmanuelle Bourrat; Yr Athro Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, yr Athro Juliette Mazereeuw.

“Diben yr astudiaeth hon yw gwerthuso effeithiolrwydd a goddefgarwch apremilast, therapi imiwnofodwlaidd a ddefnyddir eisoes ar gyfer soriasis a chlefyd Becet, i drin cleifion ag EBS difrifol dros 6 oed.”

– Christine Chiaverini

Teitl y grant: GEBULO. Astudiaeth Agored Aml-ganolfan 20-Wythnos yn Asesu Effeithiolrwydd a Diogelwch Apremilast (Otezla®) mewn Cleifion > 6 oed ag EB simplex wedi'i gyffredinoli.

Nodweddir epidermolysis bullosa simplex gan freuder y croen a'r mwcosa. Mae'r ffurf ddifrifol (EBS-sev) yn gysylltiedig â morbidrwydd sylweddol a newid ansawdd bywyd, y ddau
mewn plant ac oedolion. Ar hyn o bryd nid oes triniaeth benodol ar gyfer EBS. Yn ddiweddar, rydym wedi dangos bod gan gleifion ag EBS-sev nodweddion clinigol clefyd llidiol y croen
a bod llwybr llidiol penodol, yr ymateb imiwn Th17, i'w weld yn gysylltiedig â dechrau briwiau croen. Yn seiliedig ar y data hyn, fe wnaethom drin ag apremilast (triniaeth ar gyfer soriasis ag effaith gwrth TH17) 4 oedolyn ag EBS-sev. Gwelwyd gostyngiad dramatig a hirhoedlog yn nifer y pothelli, gyda goddefgarwch derbyniol ar gyfer 3 chlaf.

Felly rydym yn cynnig cynnal astudiaeth aml-ganolfan, agored 20 wythnos yn asesu effeithiolrwydd a diogelwch apremilast mewn cleifion ≥ 6 oed ag EBS-sev.

Roeddem yn bwriadu cynnwys 20 o gleifion â KRT5/14 EBS-sev tra-arglwyddiaethol ac o leiaf 4 pothell newydd y dydd.

Y prif amcan yw disgrifio:

• effeithiolrwydd apremilast dros y 3 chyfnod o gynllun her-dechallenge-ail-herio fel astudiaeth yn y cleifion hyn.

Amcanion eilaidd yw disgrifio:

• diogelwch triniaeth apremilast dros gyfnod yr astudiaeth.
• esblygiad mesurau effeithiolrwydd a chanlyniadau iechyd o fewn pob cyfnod astudio.

Mae’r astudiaeth yn cynnwys 4 cyfnod:

• cyfnod 1: Cyfnod sgrinio.
• cyfnod 2: Cyfnod triniaeth gyntaf (Wythnos 0 i 8).
• cyfnod 3 : Dim cyfnod triniaeth (Wythnos 8 i 12).
• cyfnod 4 : Ail gyfnod triniaeth (Wythnos 12 i 20).

Dechreuodd astudiaeth EBULO i werthuso effeithiolrwydd apremilast wrth drin plant ac oedolion ag EBS difrifol ddiwedd 2024.

Mae tri o'r pedair canolfan (Saint Louis Paris, Toulouse, Nice) wedi agor ac mae'n bosibl y byddant yn cynnwys cleifion. Dylai'r ganolfan olaf agor yn ystod yr wythnosau nesaf. Cafodd dau glaf eu sgrinio yn Nice ond nid oeddent am gymryd rhan yn yr astudiaeth. Disgwylir tri chlaf sy'n oedolion (1 yn Toulouse a 2 yn St Louis) yn fuan iawn.

Mae cynhwysiadau ar hyn o bryd yn cael eu harafu gan

1. y tywydd gyda thymheredd oer ac felly ychydig o bothelli sy'n dda i gleifion ond nid yw'n caniatáu iddynt gyrraedd y meini prawf cynnwys,
2. ac yn anad dim y diffyg argaeledd i brynu APREMILAST pediatrig, er gwaethaf ei gymeradwyaeth gan yr EMA. Gwrthododd labordy AMGEN hefyd werthu ei gyffur i ni ar gyfer yr astudiaeth. Felly, rhaid inni aros am y cytundeb ad-daliad gyda'r awdurdodau Ffrengig.

Rydym wir yn gobeithio y byddwn yn cynnwys mwy o gleifion yn yr wythnosau nesaf. (O adroddiad cynnydd 2025.)

Dechreuodd astudiaeth EBULO i werthuso effeithiolrwydd apremilast wrth drin plant ac oedolion ag EBS difrifol ddiwedd 2024 yn Ffrainc.

Mewn gwirionedd, mae pum canolfan (Saint Louis/Necker Paris, Toulouse, Nice, Brest) wedi agor ac yn cynnwys cleifion, bydd 6ed yn agor yn fuan. Mae naw claf wedi'u cynnwys gyda chanlyniadau addawol. Stopiodd dau glaf yn gynnar oherwydd sgîl-effeithiau treulio. Gofynnwyd i o leiaf 3 chlaf barhau â'r driniaeth ar ddiwedd eu cyfranogiad yn yr astudiaeth (gan gynnwys un a stopiodd yn gynnar!!). Mae tri chlaf newydd wedi'u nodi.

Mae cynhwysiadau'n anoddach nag a ddisgwyliwyd oherwydd:

1. Yr anhawster i blant iau lyncu'r tabledi. Rydym mewn trafodaethau gyda labordy AMGEN i gynnig y posibilrwydd o dorri'r tabledi yn ddau.
2. Absenoldeb cynnwys y ganolfan gyfeirio pediatrig bwysicaf yn Ffrainc.
3. Yn syndod, nid yw rhai cleifion, oedolion a phlant, sy'n bodloni'r meini prawf cynnwys (h.y. ffurfiau difrifol), yn dymuno cael eu trin (er enghraifft, cawsom dri gwrthodiad yn Nice).

Gobeithiwn allu cynnwys cleifion newydd yn ystod y cyfnod haf poeth hwn.